Farmasötik Biyoteknoloji: Yarının İlaçlarını Geliştirmek
Biyoteknoloji, yeni ürünler, süreçler ve teknolojiler geliştirmek amacıyla yaşayan organizmaları, hücreleri ve biyolojik sistemleri kullanan multi-disipliner bir alandır. Biyolojik sistemlerin moleküler ve hücresel boyutta manüpile ve modifiye edilmesiyle çeşitli hedeflere ulaşmamızı sağlar. Biyoteknolojinin tıp, tarım, çevre yönetimi ve daha birçok endüstride çeşitli uygulamaları bulunmaktadır.
Farmasötik biyoteknoloji ise özellikle biyoteknolojik tekniklerinin ilaç, aşı ve terapötik proteinler dahil olmak üzere farmasötik ürünlerin geliştirilmesi ve üretimi üzerine odaklanan bir daldır. Rekombinant DNA teknolojisi, gen düzenleme ve hücre kültürü gibi teknikler kullanılarak bizlere gelişmiş tedavi imkanları sunmaktadır.
Daha hassas ve kişiselleştirilmiş tedaviye açılan yol:
Geleneksel tek tip, herkese tek beden elbise yaklaşımıyla geliştirilmiş tedavilerin aksine, hassas tıp (precision medicine), biyoteknolojik araçlar kullanarak bireyin genetik yapısı, yaşam tarzı ve diğer benzersiz faktörleri de değerlendirerek tıbbi müdahalelerin yapılmasına olanak tanır. Örneğin, biyoteknolojik ilaç Herceptin (Trastuzumab), metastatik meme kanseri olup tümörleri HER-2’yi (İnsan epidermal büyüme faktör reseptörü 2) aşırı ifade eden ve diğer kemoterapötiklere yanıt vermeyen hastalar için endikedir.
Rekombinant DNA Teknolojisi:
Farklı organizmalardan gelen DNA segmentlerini birleştirerek yeni genetik kombinasyonlar oluşturma işlemi olarak tanımlanan rekombinant DNA teknolojisi, terapötik proteinler, enzimler ve diğer bileşikleri üretebilme kapasitemizi önemli ölçüde etkilemiştir. Belirli genleri bakteri veya maya gibi konak organizmalara yerleştirerek bu organizmaların bir nevi bir protein üretim fabrikası olarak kullanılabilmesin olanak tanımıştır ve bilim insanlarının geçmiş yıllarda elde edilmesi mümkün olmayan miktarlarda protein elde edebilmesini sağlamıştır.
Örneğin, rekombinant DNA teknolojisi öncesi insulin hayvan pankreasından elde edilmekteydi. Yeterli miktarda insulin eldesi için hem çok fazla hayvan pankreasına ihtiyaç duyulmaktaydı hem de bu durum hastalarda potansitel bağışıklık reaksiyonlarına yol açabilmekteydi. Günümüzde ise sentetik insan insülini bakteriler kullanılarak yüksek miktarlarda üretilebilmektedir. Bu teknoloji milyonlarca bireyin yaşam kalitesini artırmıştır.
Aşılar ve biyoteknoloji:
SARS-CoV-2 virüsüne karşı aşılar geliştirebilmek için mesajcı RNA (mRNA) teknolojisinin kullanılması, biyoteknolojinin aşı üretimindeki önemini sergilemiş oldu. mRNA, hücrelerin doğal mekanizmalarını kullanarak protein üretmeleri için gereken talimatları sağlayan bir moleküldür. Bu molekülün hücreye ulaşabilmesi için koruyucu nitelikli bir lipid nanopartikül içinde taşınır ve hücreye ulaştığında ise hücrelerimiz mRNA talimatlarını uygulayarak gerekli proteinleri (antijenleri) üretir.
Yaklaşık 40 yıl önce rekombinant insan insülininin onaylanmasından itibaren 150’yi aşkın biyofarmasötik ilaç piyasaya sürülmüştür ve bunlardan bazılarının (etanercept, infliximab, adalimumab..) yıllık pazarlama büyüklüğü 5 milyar doları aşmıştır. Sonuç olarak, biyoteknolojinin farmasötik endüstriye entegrasyonu insanoğlunun hastalıklara karşı verdiği mücadelede yeni bir devir yaratmıştır. Hassas tıptan biyofarmasötiklere, gen düzenlemesinden aşı geliştirmeye kadar, biyoteknolojinin etkisi geniş kapsamlıdır ve sağlık hizmetlerine karşı yaklaşımımızı yeniden şekillendirebilecek niteliktedir.
Kaynakça:
Issa AM. Personalized medicine and the practice of medicine in the 21st century. Mcgill J Med. 2007 Jan;10(1):53-7. PMID: 18523593; PMCID: PMC2323540.
Govender, T., Naicker, T. Insulin as a catalyst to recombinant DNA technology. Nat Catal 6, 454–455 (2023). https://doi.org/10.1038/s41929-023-00976-7
https://www.pfizer.com/science/innovation/mrna-technology
Ryu, J.K., Kim, H.S. & Nam, D.H. Current status and perspectives of biopharmaceutical drugs. Biotechnol Bioproc E 17, 900–911 (2012). https://doi.org/10.1007/s12257-012-0095-1
